La respuesta anterior +1 da el mecanismo económico correcto, pero permítanme darles una respuesta a un caso específico.
En primer lugar, ya existe otro medicamento dirigido a la misma enfermedad, llamado Spinraza (véase aquí ) con un coste de \$750,000 for the first year and then \$ 350.000 por año después de eso, así que alrededor de \$4 million a decade. Assuming people with this deasease can live up to 70 years (which would cost patient \$ 28 millones de euros a lo largo de su vida) que significa que el medicamento Zolgensma ya está $92.5\%$ más barato que sus competidores a lo largo de la vida de los pacientes (aunque la cifra es menos impresionante si esta persona muere antes, pero incluso a los 10 años ya es casi la mitad del precio del otro tratamiento). Por supuesto, esto no responde a la pregunta de por qué no podría ser aún más barato, pero ya pone el alto precio en perspectiva.
Dado que estas terapias más caras existen, supongo que el mercado para ellas no será 0. Incluso si el coste es elevado, puede ser manejable con un seguro que reparta el alto coste entre un gran número de personas. Dudo que la mayoría de los pacientes paguen el precio de su bolsillo.
En segundo lugar, el artículo que citaste dice que este medicamento fue desarrollado para una enfermedad rara que afecta sólo a 1 de cada 10000 personas, por lo que no es que este medicamento se pueda vender por miles.
Hagamos algunos cálculos al revés. Este tratamiento de terapia génica es especialmente valioso y aplicable a los diagnosticados en la primera infancia. Según los datos de Our World In, el aumento de la población en 2019 fue de unos 80 millones. Ahora bien, muchas de estas personas vivirán en países sin la suficiente infraestructura/cadenas de suministro, etc. para administrar cualquier tratamiento. Especialmente en el África subsahariana hay problemas incluso para dar a la gente pastillas antiparasitarias baratas debido a los conflictos/anarquía, a la gente que vive en zonas rurales sin clínicas, a la falta de educación, etc., así que no importa cuál sea el precio, no será accesible para cerca de $33\%$ de la población mundial. Eso nos da unos 50 millones. Dado que la enfermedad afectará a 1 de cada 10000 personas, esto significa que el mercado anual del medicamento es de unas 5000 personas.
Además, en este caso sabemos exactamente cuánto cuesta el medicamento, ya que no fue desarrollado por la empresa, sino adquirido a otra compañía Según se informa, por 8.700 millones de dólares de la empresa estadounidense AveXis. Además, las patentes de medicamentos duran 20 años desde el día en que se patenta y, dado que el proceso de aprobación de la FDA lleva cierto tiempo y siempre existe la amenaza de que un nuevo competidor aparezca con un nuevo medicamento, no es razonable decir que la empresa tendrá los 20 años para recuperar los costes. Digamos, por ejemplo, que tendrá 10 años. Además, sólo se trata de costes de desarrollo. Por lo que tengo entendido, la terapia génica no es tan fácil de fabricar como una píldora normal (pero no soy un profesional de la medicina), y además hay otros aspectos relacionados con el funcionamiento del negocio, pero olvidémonos de ellos por un segundo.
Bueno, eso nos da que el mercado total de este medicamento en 10 años es de unos 50000. Ahora tenemos que repartir los 8,7 mil millones entre 50000 personas. Por lo tanto, para alcanzar el punto de equilibrio (sólo en los costos de desarrollo y nada más) el medicamento tendría que tener un precio de \$174000. Again this is just development cost so I would guess that at your proposed \$ 200.000 la empresa seguiría sin alcanzar el equilibrio.
Además, cualquier empresa necesita también algún beneficio saludable, ya que la I+D es un negocio arriesgado y cualquier ganancia tiene que pagar por todos los fracasos para desarrollar con éxito un medicamento. Incluso en casos como el que nos ocupa, en el que la I+D ha sido llevada a cabo por una empresa diferente, sigue existiendo el problema de que nunca se sabe cuándo llega el nuevo competidor. Si cambiáramos la suposición anterior de que la empresa disfrutará de un monopolio durante 10 años a sólo 1 año, porque quizás el próximo año llegue un tratamiento mejor. sólo para alcanzar el punto de equilibrio en el desarrollo El tratamiento tendría que costar 174.000 dólares, lo que se aproxima mucho al precio actual.
De hecho, según Instituto de Revisión Clínica y Económica que teniendo en cuenta un amplio abanico de factores la nueva terapia génica sería justificable a nivel de costes \$1.1 million to \$ 1,9 millones por tratamiento. Ahora bien, esto sigue siendo inferior a los 2,1 millones de dólares por tratamiento, pero menos.
Ahora bien, esta respuesta es en realidad complementaria a la respuesta de Bayesian anterior ya que sin duda gracias a su monopolio sobre el medicamento la empresa cobra más de lo que cobraría si hubiera más competencia y este mecanismo es descrito correctamente por Bayesian, pero la cuestión es que incluso sin esta cuestión asumiendo que el precio tendría que cubrir el coste de desarrollo, etc. todavía tendría que tener un precio alrededor del millón.